К счастью, на сегодняшний день существуют препараты, которые могут замедлить атрофические процессы и в некоторых случаях улучшить состояние здоровья пациентов, страдающих от этой тяжелой болезни. В апреле 2024 года в России был зарегистрирован отечественный аналог препарата «Спинраза» — нусинерсен, который предназначен для терапии СМА как у детей, так и у взрослых.

Регистрация нусинерсена была анонсирована российской компанией «Генериум». Как сообщает пресс-служба компании, данный препарат не является биоаналогом, а представляет собой химически воспроизведенный дженерик. Для разработки и последующего промышленного производства нусинерсена было создано специализированное химическое производство на базе научно-исследовательского института компании «Генериум». Это кажется особенно важным в свете постоянного роста потребности в эффективных лекарственных средствах и стремления к самодостаточности в сфере высоких технологий в здравоохранении.

Согласно новому отечественному регламенту, нусинерсен теперь включён в перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП). Это означает, что препарат будет доступен для самых уязвимых категорий населения, а его наличие на фармацевтическом рынке позволит значительно снизить финансовую нагрузку на здравоохранение.

Поскольку доход от реализации нусинерсена останется в стране, это открывает возможности для его реинвестирования в дальнейшие исследования и разработки новых эффективных терапий. Экономия для государственного и региональных бюджетов, возникающая в результате производства отечественного аналога, также будет способствовать улучшению финансирования других необходимых программ в сфере медицинской помощи.

В заключение, регистрация нусинерсена и начало его производства в России — это важный шаг для пациентов с СМА и их семей. Теперь с увеличением доступности эффективных терапий, у людей, страдающих от спинальной мышечной атрофии, появляется больше надежды на улучшение качества жизни и обретение новых возможностей для лечения заболевания.